疗效持续2年!IgA肾病新疗法有望获完全批准

IgA肾病是最常见的肾小球肾炎,是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。它也是导致慢性肾病和肾功能衰竭(尿毒症)的主要病因。搜狗截图20230410111940.jpg

IgA肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。

其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病,严重影响患者的生活质量。而且,该病高发于青壮年,20~40岁患者占80%,使得他们不得不过早地被尿毒症困扰,需要在后续的治疗中进行透析或肾移植,对患者的生活有相当大的影响。

Tarpeyo

近日,缓释胶囊Tarpeyo在治疗原发性IgA肾病的III期试验(NefIgArd)中取得积极结果。

数据显示:与安慰剂组相比,Tarpeyo组患者在2年期间的估计肾小球滤过率(eGFR)上显著获益。

Tarpeyo(Nefecon)是一种皮质类固醇免疫抑制剂,能降低此IgAN患者的蛋白尿水平。它的生物利用度很低,大约90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被排泄掉。

NefIgArd是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。

旨在评估Nefecon与安慰剂在原发性IgA肾病成人患者中的疗效和安全性。

共纳入364名患者,试验分为A和B两组,A组患者需接受9个月的Nefecon或安慰剂治疗,随后接受3个月的随访观察。

B组患者无需接受治疗只需继续接受12个月的随访观察。

主要终点为尿蛋白/肌酐比值(UPCR,用于评估每日排泄的蛋白尿水平),eGFR为次要终点。

结果显示:

1、Nefecon组患者的UPCR持续降低,eGFR相比于安慰剂组显著改善,并且这种效果可持续2年。

2、此外,试验中无论患者的基线UPCR水平如何,Nefecon均可有效改善其eGFR。

3、Nefecon在B组中的安全性与A组结果一致。

好医友医疗网肾病专家表示:

“这对于IgAN患者来说,确实是理想的试验结果。2年分析显示,Tarpeyo治疗具统计学显著性和临床意义,这表明药物可为患者带来持续性的获益。”

注:Tarpeyo在2021年12月获FDA加速批准,用于治疗有疾病快速进展风险的原发性IgAN成人患者。